Разгледайте статията Как Gene Therapy Works Въведение Как Gene Therapy Works
<р> Помниш ли Чарли Гордън? Той беше звездата на " Цветя за Algernon " всепризнатия роман (и по-късно Academy-носител на наградата филм), написана от Даниел Кийс през 1966
<р> Гордън беше 32-годишният мъж, чието умствено изостанал увреждане може да бъде проследено до нетретирана случай на фенилкетонурия (PKU ), заболяване, което се причинява от загубата на ген. Този ген кодира ензим, който метаболизира аминокиселината фенилаланин. Ако хората с PKU ядат храни, които съдържат фенилаланин, съединението и неговите странични продукти се натрупват в кръвта си и да станат токсични, причиняващи увреждане на мозъка, загуба на пигментация, припадъци и множество други проблеми.
В света на художествена литература Гордън в крайна сметка побеждава наследствено заболяване, като в процес на експериментална операция за увеличаване на неговата интелигентност. В действителност, хората, родени с условието, имат много по-различно преживяване, но само защото те следват стриктна ниско съдържание на протеини диета, за да се избягват храни, съдържащи фенилаланин, като например месо от всякакъв вид, мляко и млечни продукти, ядки, фасул, тофу и изкуствени подсладители аспартам.
<р> Идеалното решение може да лежи някъде между опасни операции на мозъка и строги диетични ограничения. В действителност, най-доброто решение може да бъде заместител на липсващия ген, така че хората с PKU могат да се насладят на високо протеинови храни колкото хора без него. Благодарение на напредъка в генната терапия - добавянето на нови гени към клетки на човека да замени липсващи или неправилно функциониране на гените - тази на пръв поглед невъзможна мечта скоро може да са реалност
<р> Генната терапия е извървяла дълъг път от. тъмните дни на 1990-те години, когато много по-предвестник лечение са довели до смъртта на няколко пациенти. Изследователите са се научили много в последните две десетилетия, може би най-важната от които е това: терапия Gene е лесно да се опише на хартия, но много по-трудно да се приложи в човешките клетки. За щастие за нас, тези, определени учени са продължили да работят в пъзела, докато най-накрая, за генна терапия стои готова да направи революция съвременната медицина.
<Р> На следващите няколко страници, ние ще вземем интензивен курс в генната терапия - как работи, какво може да лекува, затова е трудно и когато това може да бъде
[1] 