<Р> Към днешна дата, в центъра все още не е одобрен всяка човешка генна терапия продукт за продажба, въпреки че няколко текущи изпитвания произвеждаме обещаващи резултати. До следващия, ние ще разгледаме няколко скорошни успехи в това, което мнозина смятат, че е втората революция на генна терапия.
Заболявания, лекувани с Джийн терапии
В резултат на смъртта на Джеси Гелсингер, на FDA забрани James Wilson от провеждане на експерименти ген-терапия с използване на човешки индивиди. Други изследователи, обаче, не работят при същите тези ограничения.
<Р> През 2007 г. Жан Бенет, молекулярен генетик и лекар в университета в Пенсилвания, Факултет по медицина, и съпругът й, Albert Магуайър, ретината хирург в болница на Филаделфия Детски, започна едно клинично проучване за изследване на лечение генна терапия за рядка форма на слепота известен като Лебер вроден амавроза (LCA). A мутация в ген, известен като RPE65 води до дефицит на протеин, който е от жизненоважно значение за нормалната функция на ретината. Хората, които не разполагат с този протеин страдат прогресивна загуба на зрението, докато те губят всички прояви, обикновено на възраст от 40.
<р> Bennett и Maguire добавя ген RPE65 в един аденосвързан вирус, Kinder, нежна версия на аденовирус , След това се инжектира инженерство вируса в ниски дози в ретината на трима пациенти. Вирусите, заразени клетки на ретината, която започна избиване на RPE65 протеин. Lo и ето, визията на трите дисциплини подобрени и без неприятни странични ефекти - включително опасни имунни отговори - са съобщени. Екипът реши да изпита по-голям тест на населението с по-силна доза на вируса. Още шест пациенти на LCA, получени за генна терапия и се радваха на още по-добри резултати [Източник: Kaiser]
<р> Това поставя SCID и LCA в езотеричен категория - болести се лекуват успешно чрез генна терапия.. И все пак генетици и молекулярни биолози се чувстват уверени, ще има повече. James Wilson, който продължава да допринася за областта, е изолиран 120 видове адено-свързани вируси, много от които се представят по-ефективно в някои тъкани, отколкото други. Например, някои от тези вектори имат афинитет за сърдечна тъкан, а други имат афинитет към клетки в мозъка и гръбначния мозък. Бъдещите изследвания могат да се получат надеждни процедури за травми на гръбначния стълб и за заболявания като Паркинсон [източник: Neimark].
Изследователите също така да направи голям напредък с вън-на-на-тялото
