Как Gene Therapy Works

ато извън тялото генна терапия с. Първо, те прибират мозък от пациент с поставяне на специална игла през кожата и в бедрената кост. След това, в лабораторията, те са изложени на стволови клетки от костния мозък на ретровируси, чиито РНК е модифициран да съдържа ген, свързан с SCID. Ретровирусите заразени стволовите клетки и добавят функционалната ген в хромозомата на гостоприемника. След това учените взеха Проектираният стволови клетки и ги инжектират обратно в кръвния поток на пациента. Клетките, направени най-краткото разстояние за костния мозък и, като всички добри стволови клетки, отлежало в различни видове клетки, включително здрави Т клетки с функциониращи копия от необходимата ген. Използването на тази техника, десетки деца с SCID са напълно излекувани. Но това не е единственото заболяване - или подхода - на списъка за изпълнение на генетици [Източник: Nienhuis]
In-на-тялото Gene Therapy
<р> Вторият разпространеният начин за администриране на генната терапия е да се инжектира. гена носители на вируса директно в региона, който има дефектни клетки. Джеймс Уилсън, професор по патология и лабораторна медицина в Университета на Пенсилвания, пионер на тази така наречена " в-тялото " генна терапия през 1990-те. Той използва аденовирус като вектор си, но ударът му не отслабва за ограничаване на имунния отговор в реципиента. В ранните тестове, модифициран вирус си струваше да причини никаква вреда на всички - не дори Sniffles - при изпитването индивиди. Това означаваше, че тя може да достави гени надеждно с малко странични ефекти.
<Р> През 1999 г. той бе начело на фаза I клинично изпитване, за да се тества аденовирус-базирана терапия за лечение на рядко генетично заболяване, наречено орнитин транскарбамилазната (OTC) дефицит. OTC е ензим, който помага на почивката на тялото надолу излишък на азот. Без нея, нивата на амоняк се увеличават до мозъка става отровен. A-единствен ген на Х-хромозома кодовете за ензима, което го прави идеален кандидат за експериментална терапия. Уилсън добавя гена OTC в отслабени аденовирусни частици и след това инжектира тези, в черния дроб на 18 пациенти [Източник: Neimark].
<Р> Идеята е проста: Вирусът ще зарази клетките на черния дроб, която ще може да се пристъпи към репликира гена OTC и да започне производството на ензима. За съжаление, един от пациентите, 18-годишният Джеси Гелсингер, умира само три дни след получаването му инжектиране на вируса инженерство. Учените сега смятат, че тялото е монт