Как Gene Therapy Works

иран Гелсингер масивна имунен отговор, което води до широко разпространена органна недостатъчност. Това е само един от рисковете на генна терапия, както ще видим на следващата страница.
Gene Therapy безопасност
<р> смърт Jesse Гелсингер се смая публиката, и го изпрати шокови вълни чрез научната общност, твърде , Генетиците са стигнали до болезнено осъзнаване, че генната терапия, докато лесно да се диаграма на хартия, дойде, натоварени с предизвикателства и клопки. И това нямаше значение как те решават проблема -. Както входящи и извън тялото подходи дойдоха с присъщите рискове
<р> За в-организма генна терапия, най-големият проблем е имунно система на пациента. Тялото гледа аденовирус частици, дори и тези, които носят човешки ген, като чужди тела. Когато те влязат клетки гостоприемници, приемащата реагира чрез монтиране на контраатака, за да се отърве от нашествениците. Това е, което се случи с Jesse Гелсингер. Имунната система Неговата не осъзнават вирусите се опитваше да бъде полезно, и то започна енергично атака, изключването му органи в процеса. Днес, учените могат да дават по-ниски дози Гелсингер терапия или го предварително лечение с имуносупресори. Друг вариант се проучват включва " " голи; ДНК, която се отнася до молекула нуклеинова киселина, обелена вирусна носител.
<Р> Out-на-на-тялото терапии, разчитащи на ретровируси имат свои собствени проблеми. Не забравяйте, ретровируси бод тяхната ДНК в хромозомата на гостоприемника, който е малко като бране на кратка фраза от едно изречение и да го включите в по-дълъг изречение. Ако включването не се среща в точното място, в резултат на " " език може и да не прави никакъв смисъл. В някои проучвания за генна терапия, използвайки ретровируси, пациенти са развили левкемия и други форми на рак, тъй вмъкване един ген нарушава функцията на други съседни гени. Това усложнение засегна няколко деца в опитите SCID, въпреки че много от тях са бити ракът с други терапии.
<Р> Заради тези въпроси, по храните и лекарствата на САЩ (FDA) регламентира всички продукти за генна терапия в САЩ чрез своя Център за биологична оценка и изследване, или CBER. Центърът също така осигурява проактивна научен и регулаторен съвети на медицински изследователи и производители, заинтересовани от разработването на продукти за генна терапия на човека. Следователите също могат да се обръщат към националните институти на здравеопазването за напътствие и насоки при провеждането на клинични изпитвани