Как Gene Therapy Works

терапии. През юли 2013 г. списание Science публикува резултатите от две проучвания, изследващи използването на лентивирусите като вектори за генна терапия. Лентивирусите са ретровируси, но те са уникални в способността им да пренасят ефективно и трайно гени в двете разделителни и неделящи клетки. Други ретровируси трябва да поемат своя генетичен вуду на делящите се клетки. Може би по-важно, лентивируси изглежда по-малко склонни към активиране на други гени, свързани с рака, когато поставете им полезен товар в ДНК на гостоприемника. Когато изследователите тествани лентивирусен-базирана терапия на пациенти с адренолевкодистрофия, Х-свързан невродегенеративно заболяване, което засяга млади мъже и метахроматична левкодистрофия, рядко невродегенеративно заболяване, причинено от мутации в единичен ген, те са в състояние да спре развитието на двете заболявания с няма вредни странични ефекти [източник: Cossins].

В бъдеще, други обещаващи генни терапии са сигурни да се появяват, най-вече за наследствени заболявания като муковисцидоза, мускулна дистрофия, сърповидно-клетъчна анемия и хемофилия. Дори фенилкетонурия може да се превърне в нещо от миналото, нещо, което най-вероятно ще направи Чарли Гордън доста щастлив.